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改变未来的十大医学创新

改变未来的十大医学创新

近年来,美国顶尖综合医疗机构——克利夫兰医学中心都会在每年的10月公布有望改变医疗行业的创新技术。本周四,该机构公布了2018年十大医学创新,他们预测这十项创新将对2018年医疗领域产生重大的影响。 糖尿病患者的福音来了 世界首款混合闭环胰岛素输送系统位居2018年十大医学创新的榜首。该系统可以改善糖尿病的管理,被誉为世界首个人工胰脏。它可以使连续血糖监测装置和胰岛素泵直接通信,在需要时注射适量胰岛素,一起保证血糖水平处在稳定的正常范围内。 糖尿病是一种慢性病,当胰腺产生不了足够的胰岛素或者人体无法有效地利用所产生的胰岛素时,就会出现糖尿病。根据世界卫生组织预测,2030年糖尿病将成为第七位主要死因。目前,注射胰岛素并配合血糖监控是糖尿病治疗的必须手段。改善糖尿病的管理一直都是医学的热点。 这项新技术主要针对I型糖尿病患者,已于2016年底通过了FDA的认证,是第一款不仅可以自动监测血糖,还可以提供适当调整基础胰岛素剂量的装置。I型糖尿病患者的福音来了! 遗传性视网膜疾病患者的福音来了 本月中旬,美国FDA专家一致推荐了一款针对遗传性视网膜疾病的基因疗法上市,这则新闻也受到了社会的广泛关注,这款基因疗法也被认为是有望上市的第三款基因疗法。令人兴奋的是,它同时也被克利夫兰医学中心纳入到了2018年十大医学创新榜单中。 这款基因疗法由Spark Therapeutics公司研发,主要针RPE65基因突变的患者。RPE65基因是莱伯先天性黑蒙症(LCA)的致病基因之一,这个基因发生突变会导致维生素A无法吸收,不能与蛋白质再度结合,从而导致视紫红质缺失,视觉信号无法传导至大脑,最终导致视力模糊不清。 这款有望在2018年上市的基因疗法能够给莱伯先天性黑蒙症患者补上正常的RPE65基因,因而也被认为是首款能够矫正人类基因缺陷的疗法。在临床试验中,29名患者接受治疗后,93%的视力得到了显着的改善。 基于创新的设计和杰出的疗效,这款基因疗法曾获得美国FDA的孤儿药资格与突破性疗法认定。根据报道,FDA将于明年1月中旬之前就这款新药能否上市做出批复。不过,专家们对它的上市比较乐观,因为它已经获得了FDA评审小组的一直推荐上市。这种情况跟今年8月获批上市的CAR-T疗法Kymriah很相似。 治疗眼疾的这款基因疗法的上市或许只是时间问题了。等到上市审批落实,遗传性视网膜病变患者将是最大的受益者。
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